È in attesa di approvazione un nuovo farmaco che ha dimostrato posticipare l’esordio clinico di diabete di tipo 1 in bambini e adulti ad alto rischio di svilupparlo.
Italia ed Europa stanno attendendo un importante via libera da parte dell’Agenzia Europea per i Medicinali (Ema).
Si tratta dell’approvazione per Teplizumab, il farmaco che ha dimostrato efficacia nel prevenire la perdita di funzione delle cellule beta del pancreas, che vengono aggredite e progressivamente distrutte dal sistema immunitario nei pazienti con diabete di tipo 1.
La notizia è stata ripresa recentemente dalla professoressa Raffaella Buzzetti, presidente eletta della Società Italiana di Diabetologia (Sid) “ Negli studi clinici si è riscontrato che la somministrazione di Teplizumab ritarda l’esordio della malattia ” Per Buzzetti si tratta di “un vantaggio importante che offre mesi e anni liberi dalla malattia, la possibilità di pianificare e organizzare la vita e, perché no, prendere tempo rispetto a trattamenti che potrebbero curarla”.
Il farmaco
Teplizumab è stato approvato a Novembre 2022 dall’FDA (Agenzia del farmaco statunitense).
Si tratta di un anticorpo monoclonale somministrabile per via endovenosa al cui sviluppo ha contribuito la ricerca italiana.
Come si legge nella nota editoriale della SID, non è solo il ritardo medio nello sviluppo del diabete di tipo 1 in soggetti a rischio (per familiarità e positività auto-anticorpi) trattati con Teplizumab a risaltare. Dopo 7 anni di follow-up il 57% dei soggetti a rischio trattati, non ha sviluppato il diabete, contro il 28% dei soggetti a rischio del gruppo placebo. Solo ulteriori studi, capaci di imporre maggiori tempi di osservazione, potranno indagare se in questi soggetti l’esordio sia stato definitivamente evitato o solamente ritardato.
La nota editoriale specifica, inoltre, che: “È interessante sottolineare che una maggiore efficacia del trattamento si è ottenuta in quei soggetti con fenotipo di malattia più aggressivo (…). Le prospettive future risiedono nell’identificazione del profilo ideale di soggetti in cui tali trattamenti possano essere maggiormente efficaci, applicando pertanto un protocollo terapeutico di medicina di precisione, possibilmente volto anche a identificare il momento migliore della storia naturale della malattia per effettuarli.”
Intervistato per il Sole 24ore, Lorenzo Piemonti, professore di endocrinologia e direttore del Diabetes Research Institute dell’IRCCS Ospedale San Raffaele aveva commentato così: “Si apre così una nuova era, sia dal punto di vista scientifico che di quello della sanità pubblica, poiché possono essere attuate strategie per ridurre il carico della malattia all’interno della popolazione. Si tratta di una delle novità più importanti nel campo della diabetologia per il diabete di tipo 1 in cui il nostro Paese ha giocato un ruolo importante (…)”.
Fonti:
https://www.sanita24.ilsole24ore.com/art/medicina-e-ricerca/2023-05-22/congresso-sid-futuro-anche-italia-nuovo-farmaco-ritardare-diabete-tipo-1-135622.php?uuid=AE3NKbWDAn Anti-CD3 Antibody, Teplizumab, in Relatives at Risk for Type 1 Diabetes | NEJM
