I ricercatori dell’Università californiana di Stanford hanno messo a punto un possibile vaccino contro il diabete giovanile di tipo 1. Il nuovo vaccino agirebbe in modo opposto rispetto a quelli tradizionali, bloccando la risposta immunitaria che si scatena contro il pancreas e che distrugge le isole di Langerhans, ossia le cellule responsabili della produzione di insulina . Dalla prima sperimentazione si è visto che coloro che sono stati vaccinati, 80 pazienti per questo primo trial, hanno prodotto più insulina. A questo punto i ricercatori pensano di procedere con le altre fasi sperimentali, coinvolgendo più pazienti. Lawrence Steinman, ricercatore a capo dello studio, ha testato il vaccino sui pazienti a differenti dosi e confrontato i risultanti con un gruppo di controllo al quale è stato somministrato un placebo.
Solitamente, un vaccino funziona innescando una risposta immunitaria, mentre nel caso del diabete il paziente ha bisogno di tutto l’opposto: il diabete giovanile è infatti una malattia autoimmune, dove il sistema immunitario del paziente agisce contro le cellule del proprio corpo, in questo caso le cellule del pancreas che producono insulina. Il vaccino, quindi, agirebbe bloccando la componente del sistema immunitario che uccide quelle cellule.
Ma quali sono i risultati ottenuti dalla sperimentazione iniziale? Nel sangue di chi è stato vaccinato si è visto che la concentrazione di peptide-C, un sottoprodotto nella produzione di insulina, è più alta, indicando che le cellule del pancreas sono state protette dal vaccino e continuano a produrre insulina. Inoltre, nei pazienti non è comparso alcun effetto collaterale indesiderato. «Il nostro è il primo potenziale vaccino contro il diabete giovanile e i risultati sui primi 80 pazienti da noi ottenuti sono stati così positivi che tra 12-18 mesi potrà partire una nuova sperimentazione clinica allargata a un maggior numero di pazienti – spiega Steinman – Si tratta di un vaccino fatto di un anello di DNA (un plasmide) che contiene il gene per la proinsulina (molecola precursore dell’ormone insulina); inoltre a questo gene è associato un freno molecolare. Presentando la proinsulina al sistema immunitario insieme a questo freno molecolare, il sistema immunitario viene spento in modo selettivo e diviene incapace di reagire contro la proinsulina. Questo meccanismo porta alla morte programmata delle cellule immunitarie killer dell’organismo contro la proinsulina che danneggiano il pancreas».
«Abbiamo testato il vaccino su persone che avevano il diabete giovanile da 1-3 anni i quali avevano ancora una funzione pancreatica residua”, continua Steinman, “Il nostro vaccino potrà funzionare su tutti quei pazienti diabetici di tipo 1 che, appunto, hanno ancora una qualche funzionalità del pancreas. Infatti, distruggendo i linfociti killer impazziti, il vaccino consente alle cellule produttrici di insulina residue di guarire».
Eleonora Maria Viganò
Fonte: Science Translational Medicine
